臨床成績
CodeBreaK 100

主要評価項目であるORRは37.1％（95％CI：28.6, 46.2）でした。CRが4例（3.2％）に、PRが42例（33.9％）に認められました。

主要評価項目であるORRは37.1％（95％CI：28.6, 46.2）でした。CRが4例（3.2％）に、PRが42例（33.9％）に認められました。

評価可能な124例中100例（80.6％）で病勢コントロールが得られました。DOR中央値は11.1ヵ月でした。

＊1：Clopper-Pearson法
＊2：Kaplan-Meier法
NE：評価不能

評価可能な123例中99例（80.5%）で病勢コントロールが得られました。DOR中央値は8.4ヵ月でした。

＊1：Clopper-Pearson法
＊2：Kaplan-Meier法

PFS中央値は6.8ヵ月でした。

PFS中央値は6.7ヵ月でした。

OS中央値は12.5ヵ月でした。

OS中央値は12.0ヵ月でした。

有害事象^＊2 （データカットオフ日：2020年9月1日）

• 有害事象は126例中125例（99.2％）に認められました。主な事象（15％以上）は、下痢（62例）、悪心（37例）、疲労（31例）、アスパラギン酸アミノトランスフェラーゼ（AST）増加（27例）、アラニンアミノトランスフェラーゼ（ALT）増加（26例）、呼吸困難（24例）、嘔吐（23例）、便秘（22例）及び背部痛（20例）でした。
• 重篤な有害事象は63例（50.0％）に認められました。主な事象（3例以上）は、肺炎（9例）、NSCLC（8例）、胸水（6例）、背部痛（4例）、呼吸困難及び肺臓炎（各3例）でした。
• 投与中止に至った有害事象は11例（8.7％）に認められました。その内訳は、薬物性肝障害（3例）、ALT増加、AST増加及び肺臓炎（各2例）、胃潰瘍、血中ALP増加、肝機能検査値上昇、トランスアミナーゼ上昇、脱水、呼吸困難及び気胸（各1例）でした。
• 死亡に至った有害事象は18例（14.3％）に認められましたが、治験担当医師により治験薬と関連ありと判断された患者はいませんでした。

副作用一覧 （データカットオフ日：2020年9月1日）

第Ⅱ相部分の安全性解析対象集団（NSCLC：126例）における副作用（臨床検査値異常を含む）発現状況は下表のとおりでした。

治験薬との因果関係が否定できない有害事象を副作用とし、有害事象名はMedDRA ver.23.0を用いてコード化し、MedDRA/J ver.23.0で翻訳した。Grade分類はCTCAE ver.5.0 に準じた。

有害事象^＊ （データカットオフ日：第Ⅰ相 2020年7月6日、第Ⅱ相 2020年9月1日）

• 有害事象は190例中187例（98.4%）に認められました。主な事象（10%以上）は、下痢（82例）、悪心（52例）、疲労（44例）、アスパラギン酸アミノトランスフェラーゼ（AST）増加（40例）、アラニンアミノトランスフェラーゼ（ALT）増加（38例）、背部痛（35例）、便秘、呼吸困難、嘔吐（各32例）、咳嗽（27例）、血中アルカリホスファターゼ（ALP）増加（26例）、関節痛、食欲減退（各24例）、貧血、末梢性浮腫（各23例）、肺炎（20例）及び頭痛（19例）でした。
• 重篤な有害事象は99例（52.1%）に認められました。主な事象（2%以上）は、肺炎（14例）、NSCLC及び胸水（各9例）、呼吸不全（7例）背部痛（5例）、遠隔転移を伴う肺癌（4例）でした。
• 投与中止に至った有害事象は18例（9.5%）に認められました。2例以上に認められた事象は、ALT増加、AST増加及び薬物性肝障害（各3例）、血中ALP増加、肺臓炎及びトランスアミナーゼ上昇（各2例）でした。
• 死亡に至った有害事象は31例（16.3%）に認められました。2例以上に認められた事象は、NSCLC（8例）、遠隔転移を伴う肺癌及び呼吸不全（各4例）、心停止及び肺の悪性新生物（各2例）でした。死亡に至った呼吸不全及び心停止について医学的評価を行った結果、いずれの被験者にも死亡時点で病歴、疾患に関連する病態及び/又は増悪が認められました。